PR

産経WEST 産経WEST

難病ALS、白血病薬での治験開始へ 京大など

京都大学iPS細胞研究所が筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者を対象とした治験開始について発表 記者発表を行う(左から)徳島大学病院の和泉唯信特任講師、京都大学iPS細胞研究所の井上治久教授、京都大学医学部附属病院の高橋良輔教授=26日午後、京都市左京区(永田直也撮影)
京都大学iPS細胞研究所が筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者を対象とした治験開始について発表 記者発表を行う(左から)徳島大学病院の和泉唯信特任講師、京都大学iPS細胞研究所の井上治久教授、京都大学医学部附属病院の高橋良輔教授=26日午後、京都市左京区(永田直也撮影)

 京都大iPS細胞研究所の井上治久教授らの研究チームは26日、全身の筋肉が徐々に動かなくなる難病「筋萎縮性側索硬化症(ALS)」について、慢性骨髄性白血病の治療薬「ボスチニブ」を患者に投与する医師主導治験(臨床試験)を京大病院などで近く始めると発表した。人工多能性幹細胞(iPS細胞)を用いた基礎研究で有効性を確認しており、今後患者の募集を行う。

 ALSは、脳や脊髄の神経細胞に異常なタンパク質が蓄積し、筋肉を動かす神経が変質する難病。原因や発症の詳しい仕組みは分かっておらず、国内に約9千人の患者がいる。

 井上教授らは平成29年、ALS患者由来のiPS細胞を元に作製した神経細胞が、異常なタンパク質の蓄積により死滅しやすいことを発見。この細胞を使って約1400種類の薬を試した結果、ボスチニブが有効であることを突き止めた。

 治験は京大病院など4機関で実施。発症から2年以内で日常生活を送れるなど症状が比較的軽い20~80代の24人を選び、12週間薬の投与を行った後、経過を観察する。投与量に応じてグループ分けし、肝機能の変化などから安全性を確かめる。

続きを読む

あなたへのおすすめ

PR

PR

PR

PR

ランキング

ブランドコンテンツ