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網膜色素変性の医師主導治験3月開始、京大グループ

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 視力が徐々に低下し失明することもある目の難病「網膜色素変性症」について、京都大の池田華子准教授らのグループは21日、肝硬変の治療薬として使われている薬剤「分岐鎖アミノ酸製剤」を患者に投与する医師主導治験を3月から始めると発表した。症状の進行を抑制できる可能性があり、将来的な保険適用を目指すという。

 網膜色素変性症は、光を受け取る網膜の視細胞が変性する難病。細胞が死滅して徐々に視野が狭くなり、視力が低下する。進行を防ぐ有効な治療法はなく、国内には約3万人の患者がいるとされる。

 グループはこれまでの研究で、網膜色素変性症を再現したマウスに分岐鎖アミノ酸製剤を投与。その結果、視細胞の細胞死を抑制し、病状の進行を遅らせることに成功した。

 成果を受けグループは今回、70人の患者に治験を実施する。同製剤を47人に、外見が似た別の粉を23人にそれぞれ中身を知らせずに内服投与。1年半にわたり経過を観察し、視野検査などで効果を調べる。

 3月1日に順次開始し、6月末までには全患者への投与を終了。来年12月末までには全ての患者の経過観察を終える予定だ。池田准教授は「病気の発症や診断の段階から分岐鎖アミノ酸製剤が投与できた場合、病状の進行具合を約50%抑制できる可能性がある。今回の治験ではその可能性が本当にあるかを確認したい」としている。

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