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iPSで眼病のメカニズム解明 京大、治療に貢献期待

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 さまざまな細胞に変化できる人工多能性幹細胞(iPS細胞)を用いて、目の病気「クリスタリン網膜症」の発症メカニズムの一端を解明したと、京都大の池田華子准教授(眼科学)らのチームが27日、発表した。

 患者からiPS細胞を作製すれば、症状を体外で再現できることを利用したもので、成果は27日以降、米科学アカデミー紀要電子版に掲載。「治療や創薬に役立つ研究で、臨床応用を目指す」としている。

 チームによると、クリスタリン網膜症は遺伝性の網膜変性疾患で、悪化すると失明することがある。国内の推定患者数は1500~2千人で、詳しい原因は不明で有効な治療法も見つかっていない。

 今回、50~60代の女性患者3人の皮膚細胞からiPS細胞を作製し、網膜の細胞に変化させて体外で病気を再現した。

 すると、網膜の細胞内にコレステロールが過剰に存在し、不要な物質を分解するオートファジー(自食作用)という仕組みが阻害されていることが判明。その結果、細胞変性や細胞死が引き起こされることが分かった。

 コレステロールを減らす作用がある化合物「シクロデキストリン誘導体」を、患者のiPS細胞から作った網膜細胞に投与したところ、細胞死が減少したという。

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