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iPS創薬でアルツハイマー病の世界初治験 京大などが月内開始

iPS細胞(山中伸弥・京都大教授提供)
iPS細胞(山中伸弥・京都大教授提供)

 人工多能性幹細胞(iPS細胞)を使った実験でアルツハイマー病の原因物質を減らす効果が確認された薬を、患者に投与する治験を実施すると京都大などの研究チームが4日、発表した。治験は5日に開始し、今月後半にも投薬を始める見通し。iPS細胞を使った創薬でアルツハイマー病の治験を行うのは世界初としている。

 アルツハイマー病は、アミロイドベータというタンパク質が脳に過剰に蓄積されることで認知障害などが起きる。進行を止める治療法がなく、2050年には世界の患者数が1億人を超えるとみられる。

 治験は京大や三重大の付属病院など7機関で実施する。対象は軽度から中程度の認知障害がある遺伝性のアルツハイマー病患者10人。公募はしない。パーキンソン病の治療薬として使われている「ブロモクリプチン」を1日3回、36週間にわたって投与し、安全性と有効性を確認。進行を抑えて症状の改善を目指す。

 チームは患者の皮膚からiPS細胞を作り、脳の神経細胞に変化させて病気の状態を再現。既存の約1200種類の薬を投与してアミロイドベータの生成を抑える効果を調べた。その結果、ブロモクリプチンが生成量を半分に減らすことが分かり、今回の治験につなげた。

 井上治久・京大教授は「多くの方々の指導でここまで来られた。一刻も早く患者に届けられるよう頑張りたい」と話した。

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