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乳幼児難病薬1・6億円 最高額、保険適用へ 脊髄性筋萎縮症

難病の脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」(ノバルティスファーマ提供)
難病の脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」(ノバルティスファーマ提供)

 厚生労働省は13日、難病の脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」について、1億6707万円の薬価で公的医療保険の適用対象にすることを中央社会保険医療協議会(厚労相の諮問機関)に提案した。薬は2歳未満の患者が対象。1回の投与で治療は済むが、保険で使える薬の薬価としては国内最高額となる。20日にも適用する。

 治療を待ち望んでいた患者や家族にとっては朗報となる。一方、近年は医療技術の進歩に伴い、高額薬が相次いで登場し保険財政への懸念も広がっている。これまでの最高額は昨年5月に保険適用された、一部の白血病や悪性リンパ腫に効果が期待される治療薬「キムリア」の3349万円。

 製薬大手ノバルティスファーマが製造、販売する。米国では2億円以上の費用がかかり、「世界一高い薬」として日本での薬価にも注目が集まっていた。

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