iPS創薬 アルツハイマー病治験で効果確認 早期実用化を目指す

人工多能性幹細胞(iPS細胞)を使い、アルツハイマー病の原因物質を減らす効果を確認した薬を患者に投与する治験について、京都大などの研究チームは30日、安全性と症状の進行抑制への有効性を確認できたと発表した。iPS創薬によるアルツハイマー病の治験は世界初。早期の実用化を目指すとしている。

治験は令和2年から、京大付属病院など8機関で、軽度から中程度の認知障害がある遺伝性のアルツハイマー病の患者8人を対象に実施。iPS創薬で効果が確認されたパーキンソン病の治療薬ブロモクリプチンを1日3回、約1年にわたって投与した。

その結果、既に知られていた嘔吐(おうと)やめまいなどの副作用はあったが、アルツハイマー病患者に投与したことが原因となり生じたとみられる副作用はなかった。また、病状の進行度を示す2つの指標で、ともに抑制傾向がみられた。ただ、対象人数が多くないため、有効性についてはさらに詳細な検討が必要としている。

井上治久・京大教授は「iPS創薬により、既存薬を使ってアルツハイマー病を克服する道を開くことができほっとしている。今後は規制当局と相談しながら、一刻も早く実用化し患者に届けたい」と話した。

アルツハイマー病は、アミロイドベータというタンパク質が脳に過剰に蓄積されることで認知障害などが起きる。進行を止める治療法がなく、2050年に世界の患者数が1億5000万人を超えるとみられる。

チームは患者の皮膚からiPS細胞を作り、脳の神経細胞に変化させ病気の状態を再現。既存の約1200種類の薬を投与しアミロイドベータの生成を抑える効果を調べた。その結果、ブロモクリプチンが生成量を半減させると分かった。

アミロイドベータを制御する薬の開発は難しく、数多くの計画が基礎研究段階で頓挫している。一方、患者由来のiPS細胞は病気の状態の再現が容易なことから、効率的に治験まで進むことができた。

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