筋萎縮性側索硬化症に効果ある薬発見 山形大

山形大は24日、体が徐々に動かせなくなる「筋萎縮性側索硬化症(ALS)」に効果がある薬が見つかったと発表した。マウスを使った実験で、アルツハイマー病治療のため開発が進む薬が、ALSの原因となるタンパク質の異常な凝集を抑えることが分かった。

研究グループの国立病院機構山形病院ALS治療研究センターの加藤丈夫センター長によると、既存の薬でもALSの進行を遅らせることはできるが、脳や脊髄などに蓄積する原因タンパク質の凝集に作用する薬は初となる。 研究グループは、遺伝子操作で人為的にALSを発症させたマウスに、候補となる治療薬を投与した。ALSでは、変異したタンパク質が凝集し、筋肉を動かす神経を侵すことで病状が悪化するが、投与後は凝集が抑制された。 ただ今回は、事例が少ない家族性ALSでの実験。今後は、遺伝とは関係なく、散発的に発症するタイプにかかったマウスでも効果を確かめる。2024年に、患者に投与する臨床試験を始めたいとしている。