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ALS新薬の臨床試験 東北大など、進行抑制を検証

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ALS新薬の臨床試験 東北大など、進行抑制を検証

 東北大と大阪大の研究チームは13日、全身の筋力が低下する難病「筋萎縮性側索硬化症(ALS)」の新薬の臨床試験を始めると発表した。平成23~26年に行った臨床試験で安全性が確認されたとし、今回は病状の進行を抑える効果があるかどうかを調べる。

 ALSは、脳や脊髄の運動神経細胞の障害による疾患で、患者は国内で9千人以上、世界で35万人いる。東北大の青木正志教授(神経内科)は「3年後を目標に新薬の実用化を目指したい」としている。

 チームは肝細胞を増殖させるHGFというタンパク質に着目。HGFは神経細胞を保護する働きがあり、ラットの実験では筋力低下が抑制され、生存期間が約1・6倍延びた。チームは、ALS患者計15人に脇腹から脊髄にHGFを最長5週間投与し、重大な副作用がないことを確認した。

 今回の試験対象は20歳以上70歳以下で、発症後2年半以内の症状が比較的軽い東北大病院と大阪大病院の患者計48人。

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