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iPS細胞で筋ジス遺伝子修復 京大グループ

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iPS細胞で筋ジス遺伝子修復 京大グループ

iPS細胞による遺伝子治療

 京都大iPS細胞研究所の堀田秋津助教(遺伝子工学)らのグループは、遺伝子の変異が原因で発症する筋ジストロフィーの患者の皮膚から人工多能性幹細胞(iPS細胞)を作製し、遺伝子を修復することに成功したと発表した。米科学誌「ステム・セル・リポーツ」のオンライン版に、27日掲載される。

 修復した細胞を患者に移植することで症状を改善できる可能性があるといい、iPS細胞を活用した遺伝子治療の実現につながることが期待される。

 堀田助教らは、遺伝子の変異が原因で筋肉が衰弱する「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」の患者の皮膚からiPS細胞を作製。このiPS細胞は患者と同じ遺伝子の変異を持つが、狙いを定めたDNA配列を操作できる最先端の技術を使い、遺伝子を修復することに成功した。さらに、修復したiPS細胞を筋細胞に分化させたところ、正常な筋肉と同じようにタンパク質を作ることができたという。

 デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、国内に数千人の患者がいる。筋肉が衰弱して手足が動かなくなり、30代までに亡くなるケースが多いという。

 堀田助教は「修復した細胞の移植など課題もあるが将来の遺伝子治療に向けた一歩になる」と話している。

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